| Grau et al. Current study | Betts et al. 2020 [48] | Chu et al. 2020 [47] | Skalicky et al. 2018 [40] | Song et al. 2017 [32] | Shepherd et al 2017 [11]* | Kingswood et al. 2016 [13]* | Kingswood et al. 2016 [36]* | Wilson et al. 2016 [39] | Sun et al. 2015 [33] | Vekeman et al. [35] |
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Study design | multicenter, r | multicenter, r | multicenter, r | multicenter, p | multicenter, r | multicenter, r | multicenter, r | multicenter, r | multicenter, r | multicenter, r | monocenter, r |
Costing year | 2019 | 2019 | 2017 | 2012 | 2013 | 2014 | 2014 | 2014 | n.r | 2010 | 2012 |
Country (city) | Germany | USA | Hong Kong | USA | USA | United Kingdom | United Kingdom | United Kingdom | USA | USA | Netherlands (Utrecht) |
Group | All TSC | TSC and epilepsy | All TSC | All TSC | TSC and AML | TSC and epilepsy | All TSC | TSC and kidneys | All TSC | TSC and SEGA surgery | TSC and kidneys |
Number of patients | 184 | 2028 | 284 | 179 | 256 | 209 | 286 | 79 | 5655 | 47 | 369 |
Study population | C | C & A | C & A | C | C | C & A | C & A | C & A | C & A | C & A | C & A |
Patients with epilepsy | 91.8% | 100% | 71.3% | n.r | n.r | 100% | n.r | n. r | 41.2% | 91% | n.r |
Age in years (median) | 0.7–21.8 (9.8) | Mean 25.3 | 0.45–89.9 (27.2) | 0–18 (6.0) | Mean 9.7, 6.9 | Mean 26.8 | Mean 31.5 | Mean 38.3 | Mean 22.3 | Mean 11.6 | Mean 42.87 |
Patients with ASDs | 83.7% | 89.5% | n. r | n.r | n.r | 88% | 42.7% | 68.4% | n.r | n.r | n.r |
Patients with mTOR-inhibitors | 26.6% | 10% | 16.5% | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r |
 | Mean PPPY | Mean PPPY | Mean PPPY | Median PPPY | Mean PPPY | Mean PPPY | Mean PPPY | Mean PPPY | Median | Mean PPPY | Mean PPPY |
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Total direct costs | EUR 19,796 | n.r | n.r | n.r | USD 35,381–29,2404 | GBP 47785 | GBP 42275 | GBP 50545 | n.r | USD 8543–85,3976 | EUR 1275–31,9168 |
 Medication | EUR 10,632 | USD 18,836 | n.r | USD 18002,3 | USD 7445–11,0024 | no specific amount | GBP 5955 (only primary care) | GBP 8695 (only primary care) | n.r | USD 1300–23386 | EUR 429–15088 |
  ASDs | EUR 1040 | USD 12,866 | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r |
  mTOR inhibitors | EUR 9236 | USD 4028 | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r |
 Hospitalization | EUR 4108 | USD 2106 | USD 58191 | USD 16752, 3 | USD 10,368–89014 | no specific amount | GBP 21815 | GBP 23505 | USD 14,807 | USD 3770–71,5626 | n.r |
 Ancillary therapies | EUR 1628 | n.r | n.r | USD 12002,3 | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r |
 Outpatient treatment | EUR 1384 | USD 13,455 | USD 14141 | USD 4002 | USD 17,000–90114 | no specific amount | GBP 6455 | GBP 6905 | n.r | USD 3473–11,4976 | n.r |
 ER visists | n.r | USD 1535 | USD 1161 | USD 4002 | USD 568–3264 | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r |
 | Mean caregivers PY |  |  | Mean caregivers |  |  |  |  |  |  |  |
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Total indirect costs in caregivers | EUR 12,736 | n. r | n. r | 42%9 | n. r | n. r | n. r | n. r | n. r | n.r | n.r |
 Quit work | EUR 6352 | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r |
 Reduction of working hours | EUR 4780 | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r |
 Days off due to TSC | EUR 1604 | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r | n.r |